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Les thérapies géniques

Le Luxturna

 

Un traitement par thérapie génique pour les dystrophies rétiniennes, le Luxturna, est autorisé en France depuis le mois d’avril 2019.

Un traitement par thérapie génique pour une forme de dystrophie rétinienne héréditaire, le Luxturna (commercialisé par Novartis), est autorisé en France depuis le mois d’avril 2019. Le Luxturna est un traitement pour les adultes et les enfants présentant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65. Premier traitement lancé sur le marché en France et en Europe pour cette maladie orpheline rétinienne, il a permis d’améliorer de manière mesurable la fonction visuelle de patients qui en ont bénéficié pendant les phases d'études cliniques.

 

 

Carte de France

Il s'agit d'une thérapie génique développée par la société Spark Therapeutics. Sa mise à disposition en Europe est assurée par le laboratoire NOVARTIS.

Ce médicament est entièrement pris en charge par la sécurité sociale. Il est réservé à l’usage hospitalier. La prescription ne peut être faite que par un spécialiste en ophtalmologie. Le traitement doit être administré par un chirurgien spécialiste de la rétine expérimenté en chirurgie maculaire.

En tant que thérapie génique liée à l’injection d’un produit comportant de l’adénovirus, le Luxturna ne peut être délivré que dans les hôpitaux ayant obtenu l’autorisation des autorités sanitaires (OGM). Ce sont désormais 4 centres de la filière SENSGENE qui sont autorisés à administrer ce traitement (voir carte ci-dessous).

Centres autorisés à délivrer le Luxturna (au 6 août 2021)

 


  • HUS Strasbourg - CARGO, Centre pour les Affections Rares en Génétique Ophtalmologique, Pr Hélène Dollfus
  • CHNO XV XX - REFERET, Centre de Référence des affections rétiniennes et maculaires
    d’origine génétique, Pr José-Alain Sahel & Pr Isabelle Audo
  • Hôpital Necker Enfants Malades-APHP - OPHTARA, Centre de Référence des maladies
    rares en ophtalmologie, Pr Dominique Brémond-Gignac
  • CHU Nantes, Centre de Compétence, Hôtel-Dieu, Pr Michel Weber & Dr Guylène Le Meur

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