Les essais cliniques en cours

Découvrez les fiches dédiées aux essais cliniques en cours. Pour les voir, il vous suffit de cliquer sur le titre de l'un des essais cliniques dans la liste ci-dessous.

 

Recommandations de l'ANSM 

 

 

 

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Alström

• Étude clinique d’une ciliopathie unique : le Syndrome d’Alström
• Un essai de phase 3 portant sur le setmélatonide (RM-493), un agoniste de la mélanocortine-4-récepteurs (MC4R), dans le syndrome de Bardet-Biedl (BBS) et Syndrome d’Alström (SA) Patients atteints d’obésité moyenne à sévère

 

Amaurose congénitale de Leber

• De la peau à l’oeil
• Illuminate

Argus II

• Protocole de faisabilité du système de stimulation de la rétine Argus® II
• Système de prothèse rétinienne Argus® II: étude post-commercialisation

 

Choroïdérémie

• Une étude multicentrique observationnelle prospective « Histoire naturelle » chez des patients atteints de choroïdérémie
• Étude de thérapie génique sur la choroïdérémie

 

Dystrophie rétinienne

• Compensation de la cécité avec le système d’implant rétinien intelligent (IRIS V2) chez les patients atteints de dystrophie rétinienne
• Étude de l’histoire naturelle de la dégénérescence rétinienne liée au CEP290
• Une étude en double aveugle, randomisée, contrôlée et à doses multiples visant à évaluer l’efficacité, la sécurité, la tolérabilité et les effets systémiques d’une exposition de QR-110 chez des sujets atteints d’amaurose congénitale de Leber (ACL) dûe à la mutation c.2991 + 1655A> G (p.Cys998X) dans le gène CEP290 (Illuminate).
• Analyse prospective des corrélations « génotype-phénotype » observées dans une large cohorte de patients atteints de dystrophies rétiniennes héréditaires.
• Cellules iPS de patients pour modèles de dystrophies rétiniennes (RETIPS)
• EPI-GenRet : Etude non-interventionnelle, multicentrique, décrivant les patients présentant une Dystrophie Rétinienne Héréditaire (DRH) en France

 

Glaucôme congénital

• Protocole d’étude non-interventionnelle pour l’étude de la surveillance à long terme du latanoprost visant à vérifier les changements affectant l’hyperpigmentation dans les yeux des populations pédiatriques
• Étude prospective de la prise en charge diagnostique et thérapeutique du glaucome congénital en France

 

Kératocône

• Anomalies ophtalmologiques de l’ichtyose héréditaire
• Réticulation transépithéliale du collagène cornéen dans les yeux avec kératocône progressif (TE-CXL)
• Étude de validation du questionnaire sur les frottements oculaires chez les patients atteints ou soupçonnés d’avoir un kératocône (KC) (QFK)

 

 Neuropathie optique de Leber

• Étude ouverte pour évaluer l’innocuité et la tolérabilité de GS010 (raav2/2-nd4) à dose croissante chez des patients atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber due à des mutations du gène de la NADH déshydrogénase 4 mitochondriale
• Étude de l’efficacité de GS010 pour le traitement de la perte de vision jusqu’à 6 mois d’apparition dans NOHL en raison de la mutation ND4
• Étude d’efficacité de GS010 pour le traitement de la perte de vision de 7 mois à 1 an depuis l’apparition de NOHL en raison de la mutation du ND4
• Étude non interventionnelle de l’expérience clinique chez des patients ayant reçu Raxone® pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL)
• Enquête sur les dossiers médicaux antérieurs de données d’acuité visuelle provenant de patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL)
• Efficacité et sécurité d’emploi d’une injection intravitréenne bilatérale de GS010 : essai randomisé, contrôlé contre placebo et en double aveugle mené chez des sujets atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber induite par la mutation G11778A du gène ND4
• Registre « REALITY LHON »
• Étude de sécurité post-autorisation avec Raxone chez des patients NOHL (PAROS)
• Étude de l’efficacité du Befizal® 200mg dans le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber

 

Rétinopathie pigmentaire

• Histoire naturelle de la progression de la rétinite pigmentaire liée à l’X
• Étude prospective de la fonction visuelle dans le syndrome USHER induit par la Mutation MYO7A et dans la rétinite pigmentaire
• Implications cliniques du diagnostic moléculaire par séquençage haut-débit ciblé des rétinopathies pigmentaires
• Innocuité et efficacité d’une administration sous-rétinienne unilatérale de HORA-PDE6B chez des patients porteurs de rétinite pigmentaire hébergeant des mutations du gène PDE6B conduisant à un défaut dans l’expression de PDE6B
• Étude de UshStat chez les patients atteints de rétinite pigmentaire associée au syndrome de Usher de type 1B
• Taux de progression dans la dégénérescence rétinienne liée à la mutation USH2A
• PIONEER : Une étude ouverte, non randomisée, à doses croissantes pour évaluer l’innocuité et la tolérabilité de GS030 chez les sujets avec rétinite pigmentaire
• Étude interventionnelle de l’implantation de CSEh dérivées d’EPR chez des patients atteints de RP dues à une mutation monogénique.
• Conception d’un protocole de mobilité permettant d’évaluer le retentissement des pathologies visuelles dans les activités de vie quotidienne pour des sujets présentant des déficits visuels avancés (PROMA)
• Une étude post-autorisation, multicentrique, multinationale, longitudinale, duregistre de sécurité observationnelle pour les patients traités par Voretigene Neparvovec (PASS)
• Validation de protocoles de tests standardisés permettant d’évaluer le retentissementdes pathologies visuelles dans les activités de vie quotidienne (PROST)
• Étude prospective d’histoire naturelle de la rétinite pigmentaire
• Étude visant à déterminer la présence de patients RP liés à X associés à la RPGR génétiquement confirmés sur les sites de recherche pour une participation potentielle à de futures études de recherche clinique
• Étude de l’histoire naturelle de la rétinopathie pigmentaire liée à des mutations sur CNGB1
• Suivi à long terme de l’innocuité et de l’efficacité de BIIB111 pour le traitement de la choroïdérémie et de BIIB112 pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l’X (SOLSTICE)

 

Stargardt

• Étude de SAR422459 chez des patients atteints de dégénérescence maculaire de Stargardt
• Étude visant à déterminer l’innocuité, la tolérabilité et l’activité biologique à long terme du SAR422459 chez des patients atteints de dégénérescence maculaire de Stargardt
• Le Zimura comparé au Sham chez les patients atteints de la maladie de Stargardt autosomique récessive (STGD1)
• Potentiel thérapeutique de la supplémentation en acides gras oméga-3 dans la dégénérescence maculaire sèche et la maladie de Stargardt (MADEOS)
• Sécurité et efficacité d’Emixustat dans la maladie de Stargardt (SeaSTAR)

 

Syndrome de Bardet-Biedl

• Un essai de phase 3 portant sur le setmélatonide (RM-493), un agoniste de la mélanocortine-4-récepteurs (MC4R), dans le syndrome de Bardet-Biedl (BBS) et Syndrome d’Alström (SA) Patients atteints d’obésité moyenne à sévère

 

Syndrome de Usher

• Étude de UshStat chez les patients atteints de rétinite pigmentaire associée au syndrome de Usher de type 1B
• Étude visant à déterminer l’innocuité, la tolérabilité et l’activité biologique à long terme d’UshStat® chez des patients atteints du syndrome de Usher de type 1B
• Étude de l’histoire naturelle du syndrome d’Usher dans une cohorte de patients suivie longitudinalement pendant 5 ans
• Étude prospective de la fonction visuelle dans le syndrome USHER induit par la Mutation MYO7A et dans la rétinite pigmentaire
• Taux de progression dans la dégénérescence rétinienne liée à la mutation USH2A
• Étude d’évaluation de l’innocuité et de la tolérabilité de QR-421a chez des sujets présentant une RP dûe aux mutations de l’exon 13 du gène USH2A (Stellar)
• Taux de progression de la dégénérescence rétinienne liée à PCDH15 dans le syndrome d’Usher 1F (RUSH1F)

 

Uvéites

• Évaluation de EYS606 chez les patients atteints de panuvéite postérieure, intermédiaire ou non infectieuse
• Étude de preuve de concept de phase II évaluant l’efficacité et la tolérance de l’ustekinumab en association à une corticothérapie pour le traitement initial des uvéites sévères non infectieuses, PHRCN-17-0181

 

Surdités génétiques

• Innocuité, tolérance et efficacité du CGF166 chez les patients présentant une perte auditive unilatérale ou bilatérale sévère à profonde
• Étude de la transduction virale des cellules sensorielles auditives humaines pour le développement de la thérapie génique

 

Trisomie 21

• La trisomie 21 chez l’adulte : un état des lieux médical et social en Alsace

 

Wolfram

• Essai d’efficacité et d’innocuité du valproate de sodium chez des patients pédiatriques et adultes atteints du syndrome de Wolfram

 

Autre

• Imagerie rétinienne haute résolution
• Imagerie ophtalmique multimodale à haute résolution et haute vitesse
• Taux de progression de la dégénérescence rétinienne liée au gène EYS (Pro-EYS)
• Fonction de l’épithélium pigmentaire chez les patients atteints de neurofibromatose de type 1 (NEF-1)
• Skin-to-Eye Study
• Flambement scléral pour la prévention du décollement de la rétine dans le syndrome de Stickler génétiquement confirmé (STL-DR-PREV)
• Taux de progression de la dégénérescence rétinienne liée au gène EYS (Pro-EYS)

 

Voir les autres études qui ont lieu en Europe