Syndrome de Bardet-Biedl : RCP dédiée dans le cadre d'un accès précoce pré-AMM

Le collège de la Haute Autorité de santé (HAS) a accordé le 7 juillet 2022 un accès précoce pré-AMM (autorisation de mise sur le marché) au médicament IMCIVREE dans le traitement de l’obésité et le contrôle de la faim associés au syndrome génétiquement confirmé de Bardet-Biedl, chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus. Tous les informations sont disponibles sur le site de la Haute Autorité de Santé.

C’est le laboratoire exploitant la molécule qui valide les demandes de prescription (en fonction de la confirmation génétique du diagnostic, des critères d’éligibilité et de non-éligibilité) et renvoie au pharmacien les modalités de commande pour la logistique.

En parallèle, le dossier doit être soumis pour avis à une RCP dédiée BBS organisée en commun par les Centres de référence Maladies Rares (CRMR) PRADORT et CARGO, pilotés par les Pr Christine Poitou et Pr Maithé Tauber (CRMR PRADORT) et Pr Hélène Dollfus (CRMR CARGO).

Pour en savoir plus sur les RCP et la procédure à suivre pour prescrire le traitement, vous pouvez prendre contact avec la filière de santé maladies rares SENSGENE : amelie.gavard@chru-strasbourg.fr 

Guide des bonnes pratiques d'injection

Protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données