Les thérapies géniques

Le Luxturna

Un traitement par thérapie génique pour les dystrophies rétiniennes, le Luxturna, est autorisé en France depuis le mois d’avril 2019.

Un traitement par thérapie génique pour une forme de dystrophie rétinienne héréditaire, le Luxturna (commercialisé par Novartis), est autorisé en France depuis le mois d’avril 2019. Le Luxturna est un traitement pour les adultes et les enfants présentant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65. Premier traitement lancé sur le marché en France et en Europe pour cette maladie orpheline rétinienne, il a permis d’améliorer de manière mesurable la fonction visuelle de patients qui en ont bénéficié pendant les phases d'études cliniques.

Carte de France

Il s'agit d'une thérapie génique développée par la société Spark Therapeutics. Sa mise à disposition en Europe est assurée par le laboratoire NOVARTIS.

Ce médicament est entièrement pris en charge par la sécurité sociale. Il est réservé à l’usage hospitalier. La prescription ne peut être faite que par un spécialiste en ophtalmologie. Le traitement doit être administré par un chirurgien spécialiste de la rétine expérimenté en chirurgie maculaire.

En tant que thérapie génique liée à l’injection d’un produit comportant de l’adénovirus, le Luxturna ne peut être délivré que dans les hôpitaux ayant obtenu l’autorisation des autorités sanitaires (OGM). Ce sont désormais 4 centres de la filière SENSGENE qui sont autorisés à administrer ce traitement (voir carte ci-dessous).

Centres autorisés à délivrer le Luxturna (au 6 août 2021)

HUS Strasbourg - CARGO, Centre pour les Affections Rares en Génétique Ophtalmologique, Pr Hélène Dollfus
CHNO XV XX - REFERET, Centre de Référence des affections rétiniennes et maculaires
d’origine génétique, Pr José-Alain Sahel & Pr Isabelle Audo
Hôpital Necker Enfants Malades-APHP - OPHTARA, Centre de Référence des maladies
rares en ophtalmologie, Pr Dominique Brémond-Gignac
CHU Nantes, Centre de Compétence, Hôtel-Dieu, Pr Michel Weber & Dr Guylène Le Meur

Liens utiles

Luxturna - arrêté sur la prise en charge, 6 août 2021

Luxturna - arrêté sur l'autorisation des centres, 6 août 2021

Avis de la Commission de la Transparence de la HAS

Synthèse de l'avis

Page de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)

Communiqué du CHNO des XV-XX