Aktuelle klinische Studien

 

Choroïdérémie

Une étude multicentrique observationnelle prospective « Histoire naturelle » chez des patients atteints de choroïdérémie

Étude de thérapie génique sur la choroïdérémie

 

Rétinopathie pigmentaire

Histoire naturelle de la progression de la rétinite pigmentaire liée à l’X

Étude prospective de la fonction visuelle dans le syndrome USHER induit par la Mutation MYO7A et dans la rétinite pigmentaire

Implications cliniques du diagnostic moléculaire par séquençage haut-débit ciblé des rétinopathies pigmentaires

Innocuité et efficacité d’une administration sous-rétinienne unilatérale de HORA-PDE6B chez des patients porteurs de rétinite pigmentaire hébergeant des mutations du gène PDE6B conduisant à un défaut dans l’expression de PDE6B

Étude de UshStat chez les patients atteints de rétinite pigmentaire associée au syndrome de Usher de type 1B

Taux de progression dans la dégénérescence rétinienne liée à la mutation USH2A

PIONEER : Une étude ouverte, non randomisée, à doses croissantes pour évaluer l’innocuité et la tolérabilité de GS030 chez les sujets avec rétinite pigmentaire

 

 Neuropathie optique

Étude ouverte pour évaluer l’innocuité et la tolérabilité de GS010 (raav2/2-nd4) à dose croissante chez des patients atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber due à des mutations du gène de la NADH déshydrogénase 4 mitochondriale

Étude de l’efficacité de GS010 pour le traitement de la perte de vision jusqu’à 6 mois d’apparition dans NOHL en raison de la mutation ND4

Étude d’efficacité de GS010 pour le traitement de la perte de vision de 7 mois à 1 an depuis l’apparition de NOHL en raison de la mutation du ND4

Étude non interventionnelle de l’expérience clinique chez des patients ayant reçu Raxone® pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL)

Enquête sur les dossiers médicaux antérieurs de données d’acuité visuelle provenant de patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL)

Efficacité et sécurité d’emploi d’une injection intravitréenne bilatérale de GS010 : essai randomisé, contrôlé contre placebo et en double aveugle mené chez des sujets atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber induite par la mutation G11778A du gène ND4

Registre « REALITY LHON »

Une étude en double aveugle, randomisée, contrôlée et à doses multiples visant à évaluer l’efficacité, la sécurité, la tolérabilité et les effets systémiques d’une exposition de QR-110 chez des sujets atteints d’amaurose congénitale de Leber (ACL) dûe à la mutation c.2991 + 1655A> G (p.Cys998X) dans le gène CEP290 (Illuminate).

 

Dystrophie rétinienne

Compensation de la cécité avec le système d’implant rétinien intelligent (IRIS V2) chez les patients atteints de dystrophie rétinienne

Étude de l’histoire naturelle de la dégénérescence rétinienne liée au CEP290

 

Argus II

Protocole de faisabilité du système de stimulation de la rétine Argus® II

Système de prothèse rétinienne Argus® II: étude post-commercialisation

 

Stargardt

Étude de SAR422459 chez des patients atteints de dégénérescence maculaire de Stargardt

Étude visant à déterminer l’innocuité, la tolérabilité et l’activité biologique à long terme du SAR422459 chez des patients atteints de dégénérescence maculaire de Stargardt

Le Zimura comparé au Sham chez les patients atteints de la maladie de Stargardt autosomique récessive (STGD1)

Potentiel thérapeutique de la supplémentation en acides gras oméga-3 dans la dégénérescence maculaire sèche et la maladie de Stargardt (MADEOS)

 

 

Syndrome de Usher

Étude de UshStat chez les patients atteints de rétinite pigmentaire associée au syndrome de Usher de type 1B

Étude visant à déterminer l’innocuité, la tolérabilité et l’activité biologique à long terme d’UshStat® chez des patients atteints du syndrome de Usher de type 1B

Étude de l’histoire naturelle du syndrome d’Usher dans une cohorte de patients suivie longitudinalement pendant 5 ans

Étude prospective de la fonction visuelle dans le syndrome USHER induit par la Mutation MYO7A et dans la rétinite pigmentaire

Taux de progression dans la dégénérescence rétinienne liée à la mutation USH2A

Étude d’évaluation de l’innocuité et de la tolérabilité de QR-421a chez des sujets présentant une RP dûe aux mutations de l’exon 13 du gène USH2A (Stellar)

 

Alström

Étude clinique d’une ciliopathie unique : le Syndrome d’Alström

 

Glaucôme congénital

Protocole d’étude non-interventionnelle pour l’étude de la surveillance à long terme du latanoprost visant à vérifier les changements affectant l’hyperpigmentation dans les yeux des populations pédiatriques

Étude prospective de la prise en charge diagnostique et thérapeutique du glaucome congénital en France

 

Trisomie 21

La trisomie 21 chez l’adulte : un état des lieux médical et social en Alsace

 

Voir les autres études qui ont lieu en Europe

 

 

 

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